"졸겐스마 치료제 졸겐스마의 효과 평가 결과, 91%의 성공률 기록"
졸겐스마 치료제 졸겐스마, 소아 희귀질환 치료에 탁월한 성과
한국에서 소아 희귀질환인 SMA(척수성근위축증)을 치료하는 신약 졸겐스마가 주목을 받고 있다. 최근 건강보험심사평가원(심평원)이 발표한 졸겐스마 환자 단위 성과평가 결과에 따르면, 생후 2년 이하의 환자 12명에게 졸겐스마를 투여한 결과, 91%의 투약성공률을 기록하였다고 전해졌다.
졸겐스마는 운동 기능 검사에서 환자들의 개선된 결과를 보여주었다. 3차 성과평가에서는 8명의 환아들이 졸겐스마 투약 이후 운동 기능 검사에서 의미 있는 개선을 보였다. 이 중 5명은 이미 이전 성과평가에서 투약 성공으로 판정받은 환아들이었다. 연구진은 지속적인 모니터링과 평가를 통해 졸겐스마의 효과가 지속되는 것을 입증하였다.
전체적인 성과평가 결과를 종합해보면, 생후 13.4개월에 졸겐스마를 투약한 환아 12명 중 11명이 의미 있는 증상 개선을 보였다. 이는 91.6%의 투약성공률로 이어지는 결과였다. 그러나 생후 24개월에 졸겐스마를 투약한 여아 1명은 급성 호흡부전으로 인해 사망한 것으로 알려졌다. 해당 환아는 이미 SMA로 인한 호흡기 문제를 가지고 있었던 환자였다.
SMA는 SMN1(생존운동뉴런1) 유전자 결핍이나 돌연변이로 인해 근육이 점차적으로 위축되는 질환이다. 이로 인해 전신의 근육이 약해지며 숨쉬기조차 어려워지는 심각한 질환으로 알려져 있다. 졸겐스마는 이러한 SMA를 치료하는데 탁월한 효과를 보이고 있으며, 이번 성과평가를 통해 그 효과가 입증되었다.
졸겐스마의 효과를 바탕으로 앞으로 소아들의 희귀질환 치료에 있어서 더 나은 전망을 기대할 수 있을 것으로 전망된다. 향후 더 많은 연구와 임상실험이 진행되어 SMA 치료에 대한 지속적인 발전이 이뤄져야 할 것으로 기대된다.
한국에서 소아 희귀질환인 SMA(척수성근위축증)을 치료하는 신약 졸겐스마가 주목을 받고 있다. 최근 건강보험심사평가원(심평원)이 발표한 졸겐스마 환자 단위 성과평가 결과에 따르면, 생후 2년 이하의 환자 12명에게 졸겐스마를 투여한 결과, 91%의 투약성공률을 기록하였다고 전해졌다.
졸겐스마는 운동 기능 검사에서 환자들의 개선된 결과를 보여주었다. 3차 성과평가에서는 8명의 환아들이 졸겐스마 투약 이후 운동 기능 검사에서 의미 있는 개선을 보였다. 이 중 5명은 이미 이전 성과평가에서 투약 성공으로 판정받은 환아들이었다. 연구진은 지속적인 모니터링과 평가를 통해 졸겐스마의 효과가 지속되는 것을 입증하였다.
전체적인 성과평가 결과를 종합해보면, 생후 13.4개월에 졸겐스마를 투약한 환아 12명 중 11명이 의미 있는 증상 개선을 보였다. 이는 91.6%의 투약성공률로 이어지는 결과였다. 그러나 생후 24개월에 졸겐스마를 투약한 여아 1명은 급성 호흡부전으로 인해 사망한 것으로 알려졌다. 해당 환아는 이미 SMA로 인한 호흡기 문제를 가지고 있었던 환자였다.
SMA는 SMN1(생존운동뉴런1) 유전자 결핍이나 돌연변이로 인해 근육이 점차적으로 위축되는 질환이다. 이로 인해 전신의 근육이 약해지며 숨쉬기조차 어려워지는 심각한 질환으로 알려져 있다. 졸겐스마는 이러한 SMA를 치료하는데 탁월한 효과를 보이고 있으며, 이번 성과평가를 통해 그 효과가 입증되었다.
졸겐스마의 효과를 바탕으로 앞으로 소아들의 희귀질환 치료에 있어서 더 나은 전망을 기대할 수 있을 것으로 전망된다. 향후 더 많은 연구와 임상실험이 진행되어 SMA 치료에 대한 지속적인 발전이 이뤄져야 할 것으로 기대된다.
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김한*
좋은 뉴스 담아갑니다.
홍한*
이런 소식 정말 좋아요.
신영*
코리아 핀테크 위크 2023 멋지네요
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