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유전자 편집 치료제 카스게비의 미 FDA 승인은 세계 제약사에게 큰 사건으로 기록될 것으로 예상된다. 김진수 교수는 이를 "인류가 달에 가는 것보다 더 큰 역사적 사건"이라고 말했다. 카스게비는 크리스퍼 기술을 활용한 유전자 편집 기술을 사용하여 유전성 희귀 질환 및 암을 치료하는 치료제로 기대되고 있다. 이 치료법은 조혈모세포 이식 수술과 유사한 방법으로 작동한다. 환자의 자가 조혈모세포를 유전자 편집하여 이식하는 것이다. 그러나 치료를 위해 환자의 조혈모세포와 골수를 제거해야 하는 부담이 있다. 카스게비는 혈관 폐쇄 등의 부작용이 거의 없었다는 FDA에 제출된 자료에 의하면 24개월 동안 추적된 31명의 환자 중 29명(93.5%)에게 효과를 보였다. 이 치료제는 한 번만 투여하면 되는 "원샷 치료제"로 알려져 있지만, 약값은 220만 달러(약 29억원)로 상당히 높은 편이다. 카스게비는 유전자 편집 기술의 혁신적인 발전으로 인류에게 큰 희망을 안겨주는 사건이 될 것으로 기대된다.

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