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유전자 편집 기술로 선천성 희소 질환을 치료하는 시대가 열렸습니다. 미국의 생명공학 회사인 크리스퍼테라퓨틱스와 버텍스파마슈티컬스가 개발한 카스게비라는 치료제가 미국에서 시판 허가를 받았습니다. 이는 전 세계 최대의 의약품 시장인 미국에서 유전자 편집 치료제가 상용화되었다는 의미로, 난치병 치료에 뚜렷한 돌파구를 마련한 것으로 평가됩니다.

카스게비는 겸상 적혈구 빈혈증이라는 희소 질환을 치료하는 약으로, 유전자 돌연변이로 인해 형태가 원반 모양인 적혈구가 초승달 모양으로 변형되는 질환입니다. 이 질환으로 인해 환자는 뇌출혈, 신장 및 심장 질환과 같은 합병증을 앓게 됩니다. 미국에만 약 10만 명이 이 질환에 영향을 받고 있으며, 수혈 외에는 적절한 치료법이 없습니다. 그러나 카스게비를 한 번만 투여하면 환자는 평생 수혈과 부작용 없이 살 수 있습니다.

이 치료제의 개발에는 2020년에 노벨화학상을 수상한 크리스퍼 유전자 편집 기술이 사용되었습니다. 크리스퍼는 이전에 개발된 1세대 징크핑거와 2세대 탈렌에 이어진 3세대 유전자 편집 기술로, 원하는 유전자만 정확하게 편집하여 부작용을 최소화할 수 있습니다. 이러한 이유로 크리스퍼는 의약품 개발에 가장 이상적인 유전자 편집 기술로 꼽힙니다.

이번 희소 질환 치료제 개발을 출발로 암, 만성질환 등 다양한 치료제 개발이 이어질 것으로 예상됩니다. 유전자 편집 치료는 기존의 화학 요법보다 부작용이 적은 장점을 가지고 있습니다. 크리스퍼 유전자 편집 기술을 특허 보유한 김진수 교수 등 국내 연구자들도 이러한 분야에서 기여할 것으로 기대됩니다.

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