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유전자 가위 기술을 이용한 미토콘드리아 DNA 변형 유전질환 치료제 개발

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작성일 23-10-11 23:02

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"미토콘드리아 DNA 변형으로 생긴 유전질환을 유전자 가위 기술로 치료하다!"

김진수 싱가포르국립대 의대 초빙교수는 최근 새로 창업한 바이오회사 엣진과 그린진에서 개발 중인 신약의 개발 청사진을 밝혔습니다. 김 교수는 툴젠 창업자로서 유전자 가위 분야에서 세계적으로 인정받는 석학입니다. 2022년 5월 6일에 엣진과 그린진을 창업하였고, 현재 이들 회사의 최고기술책임자(CTO)로서 연구개발(R&D)을 이끌고 있습니다.

엣진과 그린진은 미토콘드리아 DNA 교정 플랫폼을 보유하고 있습니다. 미토콘드리아는 세포의 호흡을 담당하는 중요한 기관으로, 미토콘드리아 DNA는 1만6500개의 염기쌍으로 이루어져 있습니다. DNA는 아데닌(A), 구아닌(G), 시토신(C), 티민(T) 네 가지 염기로 구성되어 있으며, 이 중 하나의 염기가 변화하면 유전질환을 발생시킬 수 있습니다. 가장 잘 알려진 미토콘드리아 돌연변이 유전질환은 레버씨 시신경 위축증으로, 모성으로 전달되며 주로 20~30대 남성에게 발생하는 질환입니다.

김 교수는 탈리드, HiFi-DdCBE, ZFD 등 세 가지의 미토콘드리아 DNA 교정 플랫폼을 개발하였습니다. 이 중 탈리드는 사람 미토콘드리아 DNA의 아데닌을 교정할 수 있는 세계 최초의 플랫폼입니다. 엣진은 미토콘드리아 DNA를 교정하여 불치병 치료제를 개발하는 것을 목표로 하고 있습니다. 김 교수는 "세 가지 플랫폼을 활용하면 병원성 미토콘드리아 DNA 돌연변이 질환의 85%를 치료할 수 있다"고 전망했습니다.

또한, 미토콘드리아 DNA 교정 기술은 식물에도 적용할 수 있습니다. 그린진은 식물 세포의 엽록체 DNA를 교정하여 제초제에 강한 콩과 잔디를 개발 중입니다. 엽록체 DNA 염기 수정을 통해 작물의 제초제 내성을 향상시키는 것이 목표입니다. 이를 통해 농작물의 생산성과 품질을 향상시킬 수 있을 것으로 기대되고 있습니다.

김진수 교수의 연구와 창업은 유전질환의 치료와 작물 개발 분야에서 획기적인 발전을 약속하는 것으로 보입니다. 엣진과 그린진의 신약 개발에 기대가 쏠리고 있으며, 더 많은 혁신적인 결과물이 기대됩니다.
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한혜*


정말 미래적인 기술이네요. 어서 빨리 상용화 되었으면 좋겠습니다.

신영*


코리아 핀테크 위크 2023 멋지네요

김한*


정말 대책없네요.

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