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세계 제약&바이오 역사를 다시 쓴 크리스퍼테라퓨틱스, 세계 첫 유전자 편집 치료제 카스게비 상용화에 성공

미국과 스위스의 창업 10년 차 바이오 기업 크리스퍼테라퓨틱스가 버텍스파마슈티컬과 함께 유전자 편집 치료제 카스게비의 상용화에 성공하여 세계 제약&바이오 역사를 다시 썼다. 이번 상용화는 사람의 전체 유전체를 판독한 인간 게놈 프로젝트 완성된 지 20년 만의 성과로 평가받고 있는데, 이는 노벨상 수상자가 창업에 나서 구축한 초격차 기술력과 대형 기업과의 적극적 협업 등이 성공의 밑바탕이 되었기 때문이다.

크리스퍼테라퓨틱스의 최고경영자인 사마르스 쿨카니는 "창업 당시 목표는 크리스퍼 기술을 다양한 혁신적인 치료제로 변환하는 것이었다. 미국 첫 허가 소식에 정말로 감격스럽다"라고 말했다. 크리스퍼테라퓨틱스는 2020년에 크리스퍼 유전자 가위 발견 업적으로 노벨화학상을 수상한 에마뉘엘 샤르팡티에 독일 막스클랑크연구소 교수를 주축으로 2013년에 설립되었다. 회사의 본사는 스위스 추크에 위치해 있지만 연구본부는 미국 보스턴과 샌프란시스코, 생산본부는 미국 프레이밍햄에 있어 미국을 중심으로 활동하고 있다.

크리스퍼테라퓨틱스는 세계적으로 유명한 과학자이자 오스트리아 빈대 교수로 근무하던 샤르팡티에와 제니퍼 다우드나 UC버클리 교수가 함께 국제학술지 사이언스에 크리스퍼 유전자 가위 기술을 알리는 첫 논문을 발표한 것으로 알려져 있다.

크리스퍼테라퓨틱스는 현재 차세대 항암제인 키메릭항원수용체(CAR)-T세포, 1형 당뇨, 유전성 심혈관질환 치료제 등을 개발하고 있다. CAR-T세포는 항암제로 사용되며, 1형 당뇨나 유전성 심혈관질환 등의 치료에도 응용될 수 있다. 크리스퍼테라퓨틱스의 성공적인 상용화를 통해 유전자 편집 기술이 질병 치료에 큰 도움을 줄 수 있을 것으로 기대된다.

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