미국 FDA, 겸상 적혈구 빈혈증 치료제 2종 승인
아프리카 혈통 인구에서 주로 발견되는 유전병인 겸상 적혈구 빈혈증의 첨단 세포유전자 치료제 2종이 나란히 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 카스게비와 리프제니아가 미국에서 이번에 승인된 것으로 알려졌습니다.
FDA는 8일(미국 시간) 겸상 적혈구 빈혈증 치료제로 버텍스파마의 카스게비(Carsgevy)와 블루버드바이오의 리프제니아(Lyfgenia)를 승인했다고 발표했습니다. 이번 승인으로 인해 이전에 치료법에 제한되던 겸상 적혈구 빈혈증 환자들에게는 더욱 정밀하고 효과적인 치료법이 제공될 수 있을 것으로 기대됩니다.
미국 내 겸상 적혈구 빈혈증 환자 수는 약 10만명으로 추산됩니다. 이 빈혈증은 산소를 운반하는 헤모글로빈 단백질을 만드는 유전자에 생긴 돌연변이로 인해 생기는 질환입니다. 환자가 가진 잘못된 유전자가 돌연변이 헤모글로빈을 생성하기 때문에, 현재까지는 정상인으로부터 줄기세포(조혈모세포)를 이식받는 것 이외에는 근본적인 치료법이 없었습니다. 하지만 이식 후에도 평생 면역억제제를 복용해야 하고, 합병증 등 부작용이 심각하여 중증 환자에게만 제한적으로 사용됐습니다.
버텍스파마의 카스게비는 2020년 노벨화학상을 받은 크리스퍼 유전자가위 기술을 적용한 세포유전자치료제입니다. 환자로부터 추출한 조혈모세포에서 정상 헤모글로빈(태아 헤모글로빈)의 생성을 막는 유전자를 유전자가위로 제거한 뒤 다시 이식하는 방식입니다. 이번 카스게비는 크리스퍼 유전자가위를 사용한 의약품으로는 처음으로 FDA의 승인을 받은 사례입니다.
블루버드바이오의 리프제니아도 유사한 방식으로 이 병을 치료하는 세포유전자 치료제입니다. 카스게비와 마찬가지로 환자의 조혈모세포를 이용하여 정상적인 헤모글로빈 생성을 유도합니다. 이러한 치료제들이 환자들에게 실질적인 치료 효과를 제공할 수 있기를 기대합니다.
FDA는 8일(미국 시간) 겸상 적혈구 빈혈증 치료제로 버텍스파마의 카스게비(Carsgevy)와 블루버드바이오의 리프제니아(Lyfgenia)를 승인했다고 발표했습니다. 이번 승인으로 인해 이전에 치료법에 제한되던 겸상 적혈구 빈혈증 환자들에게는 더욱 정밀하고 효과적인 치료법이 제공될 수 있을 것으로 기대됩니다.
미국 내 겸상 적혈구 빈혈증 환자 수는 약 10만명으로 추산됩니다. 이 빈혈증은 산소를 운반하는 헤모글로빈 단백질을 만드는 유전자에 생긴 돌연변이로 인해 생기는 질환입니다. 환자가 가진 잘못된 유전자가 돌연변이 헤모글로빈을 생성하기 때문에, 현재까지는 정상인으로부터 줄기세포(조혈모세포)를 이식받는 것 이외에는 근본적인 치료법이 없었습니다. 하지만 이식 후에도 평생 면역억제제를 복용해야 하고, 합병증 등 부작용이 심각하여 중증 환자에게만 제한적으로 사용됐습니다.
버텍스파마의 카스게비는 2020년 노벨화학상을 받은 크리스퍼 유전자가위 기술을 적용한 세포유전자치료제입니다. 환자로부터 추출한 조혈모세포에서 정상 헤모글로빈(태아 헤모글로빈)의 생성을 막는 유전자를 유전자가위로 제거한 뒤 다시 이식하는 방식입니다. 이번 카스게비는 크리스퍼 유전자가위를 사용한 의약품으로는 처음으로 FDA의 승인을 받은 사례입니다.
블루버드바이오의 리프제니아도 유사한 방식으로 이 병을 치료하는 세포유전자 치료제입니다. 카스게비와 마찬가지로 환자의 조혈모세포를 이용하여 정상적인 헤모글로빈 생성을 유도합니다. 이러한 치료제들이 환자들에게 실질적인 치료 효과를 제공할 수 있기를 기대합니다.
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박성*
좋은 정보 담아갑니다.
홍한*
이런 소식 정말 좋아요.
신영*
코리아 핀테크 위크 2023 멋지네요
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