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전 세계에서 가장 비싼 약은 B형 혈우병 치료제인 헴제닉스인 것으로 나타났다. 헤마톨로지 분야에서 각광받고 있는 이 약은 1회 투약 비용이 46억원에 이른다. 이에 따라 기존에 가장 비싼 약으로 알려진 희귀 유전병 치료제 스카이소나는 2위로 밀려났고, 전 세계적으로 유명한 바이오텍 블루버드바이오의 신약 리프제니아는 2위의 자리를 차지했다. 또한, 마찬가지로 출시된 최초의 유전자가위 치료제 카스게비는 6위로 이름을 올리며 기존의 약값 순위를 뒤바꿨다.

리프제니아는 미국 바이오텍 블루버드바이오가 개발한 겸상적혈구빈혈 치료제로, 출시 가격은 310만달러(약 40억8000만원)으로 세계에서 가장 비싼 약 2위에 올랐다. 이 약은 단 한 번의 주사로 치료가 가능하며, 약을 평생 복용하지 않아도 근본적인 치료를 할 수 있는 혁신적인 약이다.

한편, 이전에는 같은 회사에서 개발한 희귀 유전병 치료제 스카이소나가 300만달러(약 39억5000만원)로 전 세계 약값 2위를 차지했었다. 이 약은 신경 기능을 점진적으로 손상시키고 사망으로 이어질 수 있는 희귀 신경퇴행성질환 치료에 사용되는 것으로 알려져 있다. 그러나 올해 기준으로 약값 1위는 CSL베링이 개발한 B형 혈우병 원샷 치료제 헴제닉스로, 약값은 350만달러(약 46억원)에 이르는 것으로 밝혀졌다.

또한, 최초의 유전자가위 치료제인 카스게비는 리프제니아와 동일한 날에 FDA(식품의약국)로부터 판매 허가를 받았다. 이 약은 겸상적혈구빈혈 치료제로서, 질병을 유발하는 DNA를 잘라내고 새로운 DNA로 교체하여 근본적인 치료를 가능하게 한다. 이 약의 투약 비용은 220만달러(약 29억원)로, 출시와 동시에 전 세계에서 가장 비싼 약 6위에 올랐다. 이러한 신약의 등장은 현대 의약품 기술의 발전을 보여주는 동시에, 많은 이들에게 새로운 치료 기회를 제공하고 있다.

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